“우장춘프로젝트연구사업” 성과로 도출된 ICBT 융복합기술 분야의 원천기술로서 전 세계 치매 연구 및 치료제 개발을 선도할 수 있는 핵심기술 기반이 확보
농촌진흥청(청장 김경규)과 제주대학교(총장 송석언)는 우장춘프로젝트 성과로서 세계 처음으로 ‘세 개의 인간 치매유발유전자(APP, PS1 및 Tau)가 발현되는 치매복제돼지 생산관련 미국특허’가 등록되었음을 9일 발표했다.
이날 오전 10시 30분 제주대학교 줄기세포센터에서 연구책임자인 제주대 줄기세포연구센터장인 박세필 교수는 기자회견을 갖고 특허 등록에 대해 설명했다.
▲기술의 중요성
(ADI)에 따르면 2018년 전세계 치매환자는 약 5,000만명이며, 고령화로 2030년에는 8200만명, 2050년에는 1억 3150만명에 이를 것으로 추산된다.
질환(Alzheimer disease; AD)은 EU를 포함한 미국과 일본 시장이 2017년 90억 달러, 2023년 133억 달러, 2050년 1조 달러 수준으로 증가될 것으로 예상함. 국내 시장은 현재 약 700억원 정도이나 98%가 수입 의약품에 의존하고 주로 다국적 제약회사(노바티스, 얀센등) 가 시장을 점유하고 있어 자체적인 의약품 개발 및 시스템 확립이 요구된다.
알츠하이머질환 발병기전연구 및 신약개발 연구에 마우스 등 소동물 모델이 이용되고 있으나 동물 분류학적 종 특이성으로 인해 인체 생리학적 내분비학적 특성과는 많은 차이가 있어서 연구결과의 인체적용에는 문제가 많다.
전 세계적으로 사람과 유사한 장기구조와 생리적 특성을 가지고 있는 돼지와 같은 중·대동물을 이용한 질환모델 생산 연구의 필요성이 제기되어 왔다.
알려진 AD 유발 주요 유전자로는 APP, PS1 및 Tau가 있는데 유전자의 아미노산 서열에서 돼지는 타 동물에 비해 사람과 유사성이 매우 높아 돼지가 모델동물로 적합한 것으로 알려져 있다.
세계적으로 3개의 AD 유발 유자가 동시에 과 발현되는 질환모델 돼지 생산은 전무하기 때문에, 이 기술의 개발은 치매 원인규명 및 신약개발 (drug screening)에 새로운 기를 마련할 수 있으며 경제적으로도 막대한 부가가치 창출이 기대된다.
▲기술개요 및 미국특허등록 의의
연구는 농림축산식품부 연구과제인 ‘우장춘프로젝트’ 일환으로 “알츠하이머 질환모델 돼지개발과 후성유전체 연구‘[연구책임자: 제주대학교 박세필, 연구기간(5년): 2012.05.29. ~ 2017.05.28., 총연구비: 50억원, 참여기관: 제주대, 건국대, 축산과학원, 미래셀바이오, 메디프론)로 수행됐다.
처음으로 인간 알츠하이머성 치매 질환 유발 유전자 3개(APP, Tau, PS1)가 동시에 발현하는 다중 벡터시스템 (참고자료 2, 그림 1)을 개발했다.
2017년 6월호 저명국제학술저널 PLOS ONE(미국 공공과학 온라인 학술지) 에 "Production of Transgenic Pig as an Alzheimer's Disease Model Using a Multi-Cistronic Vector System(다중 유전자 벡터시스템을 이용한 알츠하이머 질환 모델 형질전환 복제돼지 생산)으로 게재됨. (참고자료 1과 2). 특허로는 2017년 국내 특허 등록(제 10-1791296 호), 최근 2019년 미국 특허 등록이 완료됐다. 15/303,287(2019.06.04.). [참고자료 3]
특허 기술 가치 평가는, 예상 시장 규모를 기준으로 시장점유율 추정치를 적용했을 때 향 후 기술이 완성된 시점을 기준으로 대략 2024년부터 9년간 매출 4조4000억으로 예상된다.( 기술가치 평가자료, 특허법인 다나)
특허는 줄기세포/세포치료제 개발 전문기업 “(주)미래셀바이오에 기술이전 됐다.
기술을 기반으로 전라남도에서는 바이오메디컬 허브 구축사업의 (블루코노미 - 블루바오)일환으로 전남생물의약연구센터 “줄기세포 유래 바오신약 소재개발 사업(2019~2021년)”을 기획하여 인간치매유발 유전자 세 개(APP, PS1 및 Tau)가 동시에 과 발현되는 질환모델동물의 생산 및 특성규명을 위한 후속연구를 수행 중에 있다.
박세필 교수는 “이번 연구결과로 전 세계적 이슈인 치매신약 개발을 앞당길 수 있는 전기가 될 수 있을 것이다”고 말했다.
임기순 연구운영과장은 “인간치매유발 유전자 세 개가 동시에 과 발현되는 질환모델동물 생산 원천기술이 순수 국내 연구진에 의해 개발되어 국가 전략산업 기술경쟁력 확보와 소재 국산화 차원에서 중요한 의의를 가진다”고 밝혔다.
